mRNA搭建先进递送技术 有望降低CAR-T疗法价格

　　CAR-T细胞疗法价格高达百万元，但通过mRNA和先进递送技术，将有可能大幅降低成本惠及患者。记者近日了解到，我国生物医药企业正在进行体内CAR-T疗法（In vivo CAR-T）管线的开发，通过搭建递送技术平台，有望解决传统CAR-T疗法开发周期长、治疗成本高等瓶颈问题。

　　CAR-T细胞疗法指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是全球最新的肿瘤治疗手段。CAR-T产品的最大优势是个性化定制药物、仅需一次静脉输注，无需重复给药，不易被滥用，但也面临治疗费用高、产能扩增受限、安全性问题等方面的巨大挑战。

　　mRNA作为人体自身的信使核糖核酸，可以指导人体细胞生产天然和人工设计的蛋白质。深信生物科技有限公司CEO李林鲜介绍说，递送技术是体内CAR-T疗法开发的关键环节。企业研发团队使用国际领先的脂质纳米颗粒（LNP）技术将mRNA直接递送到血液里面的T细胞来表达CAR蛋白，从而省略了繁琐、昂贵的体外改造和扩增步骤，实现“即时改造、即时治疗”。深信生物公司位于深圳市南山区，是一家开发全球领先LNP递送技术平台及创新RNA疗法的公司。

　　 李林鲜认为，这是一种可及性更强、通用型的mRNA药物，在生产过程中，不会检测和使用任何个人的基因序列或者遗传信息。这将把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，有望从根本上大幅降低成本，且具有更广阔的适应症拓展空间，让先进的免疫治疗惠及更广泛的患者群体。未来公司将致力于利用该平台开发以in vivo CAR-T为代表的治疗免疫系统疾病及更多突破性疗法。

　　这一技术已在国际上引起了广泛关注。今年3月，国际药企阿斯利康斥资10亿美元收购了一细胞疗法公司，该公司的核心管线便是一款处于研究阶段的In vivo CAR-T疗法。无独有偶，美国生物制药上市公司艾伯维以21亿美元收购生物技术公司，获得了后者处于临床实验阶段体内CAR-T疗法。

　　 据介绍，深信生物依托自主知识产权的LNP及mRNA技术平台，除了进行自主研发、布局丰富研发管线外，同时将平台技术开放进行对外合作，先后与百济神州公司及一家全球生命科技大型企业达成重要合作，成为国内首家实现LNP平台技术成功“出海”的企业。

　　 记者了解到，mRNA-LNP技术的应用前景远不止于疫苗，还可广泛应用到慢性疾病治疗等领域。目前，深信生物已有4款在研mRNA罕见病疗法获得美国FDA儿科罕见病资格认定及美国FDA孤儿药资格认定。（记者 曾亮亮 深圳报道）